06 november 2017

Eerste stap naar behandeling-op-maat voor ALS

Project TryMe heeft geleid tot een eerste stap richting behandeling-op-maat voor ALS. Onderzoekers ontdekten een mogelijk effect van lithium, een medicijn tegen stemmingswisselingen, bij een groep ALS-patiënten met een specifieke erfelijke aanleg. Project TryMe is gestart met de voorbereidingen voor een medicijnonderzoek voor deze groep ALS-patiënten.

Project TryMe is het project van Stichting ALS Nederland om veel meer medicijnonderzoek voor ALS op te zetten. Het project ontwikkelt behandelingen-op-maat op basis van
de ALS-genen uit project MinE.

ALS-genen

Project MinE heeft aangetoond dat veel verschillende genen ALS kunnen veroorzaken. Deze genen spelen een grote rol bij alle ALS-patiënten, ongeacht of de ziekte in de familie voorkomt. Als eerste stap in het project TryMe hebben onderzoekers van het ALS Centrum UMC Utrecht teruggekeken naar drie al uitgevoerde medicijnstudies, met de nieuwe kennis van de ALS-genen. Hiermee zetten zij nu de eerste stappen richting behandeling-op-maat.

Behandeling-op-maat

Neuroloog Michael van Es: “Er zijn bij ALS geneesmiddelenstudies geweest waarin er een positief effect bleek dat in grotere onderzoeken helaas niet werd teruggevonden. We zijn daarom een heranalyse van medicijnonderzoek gestart met alle genetische achtergrond informatie. De eerste bevinding hebben we: Patiënten met een afwijkingen in het gen UNC13a hebben mogelijk wel baat bij lithium, terwijl er geen effect is bij de overige patiënten. Lithium heeft mogelijk bij 1 op de 6 ALS-patiënten (met fouten in het UNC13A-gen) een remmend effect. Ook andere medicijnonderzoeken willen we op deze manier onder de loep houden. Het doel is behandeling-op-maat voor mensen met ALS.”

Medicijnonderzoek

Eerder is in een aantal grote studies aangetoond dat lithium niet werkt voor ALS-patiënten zonder specifieke erfelijke aanleg. Voor de groep ALS-patiënten met afwijkingen in het UNC13A-gen lijkt lithium toch effectief. Deze patiënten hebben een kortere levensverwachting dan het gemiddelde bij ALS, namelijk slechts 2 jaar na de eerste symptomen. Het ALS Centrum werkt daarom aan de opstart van een Europees medicijnonderzoek naar lithium voor ALS-patiënten met een afwijking op het ALS-gen UNC13A. Dit wordt een Europese trial binnen project TryMe.

Funding vanuit project TryMe

Michael van Es: “We zijn bezig met de voorbereidingen voor het nieuwe onderzoek naar lithium samen met collega’s uit Engeland, Italië en België. Er is nog geen startdatum voor de nieuwe studie bekend. Het verrichten van trials is helaas duur. We moeten eerst het geld bij elkaar krijgen voor deze studie vanuit project TryMe. We hopen dat de nieuwe studie in 2018 zal gaan lopen.”

De publicatie over lithium bij ALS is gepubliceerd in het Engelstalige wetenschappelijke tijdschrift Neurology.
Meer informatie vindt u op de ALS Centrum website.