Eerste stap naar behandeling-op-maat voor ALS

December 2017

Het onderzoek naar ALS-genen heeft geleid tot een eerste stap in de ontwikkeling naar behandeling-op-maat voor ALS. Het doel van project TryMe is om behandelingen voor ALS te vinden. Daarvoor zullen medicijnonderzoeken (trials) worden opgestart.

      
Neuroloog Michael van Es

ALS-genen

Project MinE heeft aangetoond dat er veel verschillende genen zijn die ALS kunnen veroorzaken. Genen spelen een grote rol bij alle ALS-patiënten, ongeacht of de ziekte in de familie voorkomt. Als eerste stap in het project TryMe hebben onderzoekers gegevens van eerder medicijnonderzoek opnieuw geanalyseerd. Zij hebben teruggekeken naar drie al uitgevoerde medicijnstudies, maar nu met de nieuwe kennis van de ALS-genen.

Behandeling-op-maat

Neuroloog Michael van Es: “Er zijn bij ALS verschillende kleine geneesmiddelenstudies geweest waarin er een positief effect bleek, dat in grotere onderzoeken helaas niet werd teruggevonden. We zijn daarom een her-analyse van medicijnonderzoek gestart met alle genetische achtergrondinformatie. De eerste bevinding hebben we: Patiënten met een afwijking in het gen UNC13A hebben mogelijk wel baat bij lithium, terwijl er geen effect is bij de overige patiënten. Lithium heeft mogelijk bij 1 op de 6 ALS-patiënten (met fouten in het UNC13A-gen) een remmend effect. Ook andere medicijnonderzoeken willen we op deze manier onder de loep houden. Het doel is behandeling-op-maat voor mensen met ALS.”

Medicijnonderzoek

Eerder is in een aantal grote studies aangetoond dat lithium niet werkt voor ALS-patiënten zonder specifieke erfelijke aanleg. Voor de groep ALS-patiënten met afwijkingen in het UNC13A-gen lijkt lithium nu toch effectief. Deze patiënten hebben een kortere levensverwachting dan gemiddeld bij ALS, namelijk slechts 2 jaar na de eerste symptomen. Het ALS Centrum werkt daarom aan de opstart van een Europees medicijnonderzoek naar lithium voor ALS-patiënten met een afwijking op het ALS-gen UNC13A. Dit wordt een Europese trial binnen project TryMe.

Funding vanuit project TryMe

Michael van Es: “We zijn bezig met de voorbereidingen voor het nieuwe onderzoek naar lithium samen met collega’s uit Engeland, Italië en België. Er is nog geen startdatum voor de nieuwe studie bekend, maar we hopen dat de nieuwe studie in 2018 kan gaan lopen. Het verrichten van trials is helaas duur. We moeten eerst in project TryMe het geld bij elkaar krijgen.”

Help mee om nieuw medicijnonderzoek te starten: doneer op https://www.projecttryme.eu/doneer-nu/ of start een actie voor project TryMe!

De publicatie over lithium bij ALS is gepubliceerd in het Engelstalige wetenschappelijke tijdschrift Neurology.