Nieuwe onderzoeksprojecten

Juli 2015

Vier nieuwe onderzoeksprojecten zijn begin dit jaar gestart in het ALS Centrum van het UMC Utrecht, dankzij financiering van Stichting ALS Nederland. De vier nieuwe projecten richten zich op de ALS-biobank en -database, de genetische oorzaak van ALS, stamcelonderzoek en het voorspellen van het ziekteverloop. Een nadere toelichting.

ALS biobank en database

Het project ALS biobank en database maakt het mogelijk om DNA en vragenlijstgegevens over voeding en omgeving van zoveel mogelijk ALS-patiënten op te slaan en hiermee onderzoek te doen, wat de behandeling van ALS dichterbij kan brengen. Prof. Leonard van den Berg, hoogleraar experimentele neurologie bij het UMC Utrecht Hersencentrum en coördinator van ALS Centrum Nederland: “Met de gegevens in de biobank en database onderzoeken we onder andere de invloed van omgevingsfactoren, zoals leefstijl en blootstelling aan schadelijke stoffen, op het ontstaan van ALS. Als we weten waardoor patiënten ziek worden en wat er bij ALS misgaat in de motorische zenuwcellen, dan kunnen we een effectieve behandeling ontwikkelen.”

Onderzoek naar genetische oorzaak ALS

Ook de analyse van 22.500 DNA-profielen om de genetische oorzaak van ALS te vinden, binnen het project Beyond Project MinE NL, draagt bij aan een s troomversnelling in ALS onderzoek. Prof. Jan Veldink, hoogleraar humane neurogenetica in het Hersencentrum: “Door de ALS-genen te vinden kunnen onderzoekers vervolgens nagaan wat er mis is gegaan in de zenuwcellen van ALS-patiënten.”

Stamcelonderzoek motorische zenuwcellen

In het TOTALS-onderzoek kweekt prof. Jeroen Pasterkamp, hoogleraar translationele neurowetenschappen in het UMC Utrecht Hersencentrum, stamcellen uit huidcellen van patiënten. Deze stamcellen ontwikkelen zich in het laboratorium tot motorische zenuwcellen. Pasterkamp: “In deze gekweekte zenuwcellen bekijken we wat er mis gaat bij ALS en proberen we dit proces te stoppen of af te remmen. Deze zenuwcellen zijn een testbatterij voor nieuwe behandelingen.”

Voorspellen ziekteverloop

Ook werken hersenonderzoekers van het UMC Utrecht onder leiding van Dr. Martijn van den Heuvel aan beeldvormingstechnieken van de hersenen en het ruggenmerg van ALS- patiënten om het ziekteverloop beter te kunnen voorspellen. Met de nieuwste MRI-scanners kunnen artsen in de hersenen en ruggenmerg van patiënten zien of motorische zenuwcellen beschadigd zijn. Daarmee kunnen de onderzoekers steeds beter voorspellen hoe snel de ziekte bij een individuele patiënt zal verlopen. Dit is belangrijk omdat het ziekteverloop tussen patiënten sterk varieert: sommige patiënten overlijden binnen enkele maanden na de eerste symptomen, terwijl bij andere patiënten de ziekte een stuk langzamer verloopt.

Het ALS Centrum van UMC Utrecht

Het ALS Centrum van het UMC Utrecht ziet ongeveer ongeveer 80 procent van alle ALS-patiënten van Nederland. Daarnaast doet het centrum veel wetenschappelijk onderzoek naar ALS, PLS en PSMA. Doel van deze onderzoeken is om met de nieuwste methoden meer inzicht te krijgen in het ziekteproces en daarmee belangrijke stappen te zetten naar het vinden van een effectieve behandeling.

 

Overige goedgekeurde onderzoeksprojecten

In het ALS Centrum vindt vooral onder zoek plaats naar de oorzaak van ALS. Maar naast dit wetenschappelijk onderzoek naar de oorzaak van ALS, financiert Stichting ALS Nederland ook projecten die zich richten op het ontwikkelen van een geneesmiddel of therapie voor ALS. Het initiatief hiervoor ligt meestal bij bedrijven uit de farmaceutische industrie. Een overzicht.

Project Regenesance

Regenesance is een Nederlands biotech bedrijf ontstaan vanuit het AMC Amsterdam. Het bedrijf richt zich op therapieën specifiek voor zenuw-, en spierziekten. Op basis van bevindingen uit het immuunsysteem, stelt Regenesance dat een belangrijk onderdeel van het immunsysteem de verbinding tussen zenuwen en spieren bij ALS-patiënten verstoord. Eind 2016 verwacht het bedrijf te kunnen beginnen met de eerste klinische testfases.

Treeway TW001

In 2012 werd biotech bedrijf Treeway opgericht door Bernard Muller en Robbert Jan Stuit (Founders Project MinE en beiden ALS-patiënt). Samen met een team van geneesmiddelenexperts werkt Treeway nu aan het Middel TW001. Naar verwachting zal TW001 het ziekteverloop van ALS vertragen. Op 18 februari 2015 is de officiële overeenkomst getekend tussen Treeway en Stichting ALS Nederland om een deel van het project Treeway TW001 te financieren. Door middel van een klinische testfase wil Treeway het middel TW001 testen op 300 ALS-patiënten. Dit gebeurt in samenwerking met het ALS Centrum en het TRICALS instituut Utrecht. Indien de werking van het middel wordt bewezen, zal Treeway een aanvraag doen om het middel op de markt te brengen als medicijn.

Project Stichting Qurit Alliance

Het doel van Stichting Qurit Alliance is om de oprichting van een biotech investeringsfonds mogelijk te maken met 100% focus op ALS. Dit fonds gaat geld aantrekken van investeerders (ambitie: € 100 miljoen), om daarmee te investeren in bedrijven die bezig jzijn met een oplossing voor ALS, of die hiermee willen starten.
Het fonds slaat zo een brug tussen de universitaire centra en de biotech wereld, om meer onderzoeksresultaten te kunnen benutten voor medicijnontwikkeling. Het fonds biedt startende) ALS-biotech bedrijven ook specifieke kennis, ervaring en mensen, om de klinische testfases beter, efficiënter en sneller te kunnen doorlopen. Het fonds krijgt professionele begeleiding van investeringsmaatschappijen met ruime ervaring op dit gebied. Het project is gestart door drie Nederlandse ALS-patiënten, nu verenigd in de Stichting Qurit Alliance. Als de oprichting van het fonds slaagt, ziet Stichting ALS Nederland er op toe dat de belangen van de ALS-patiënten worden behartigd richting het fonds.

Grote stappen vooruit

De ALS IceBucketChallenge, de Amsterdam City Swim, de Tour du ALS en alle andere acties hebben belangrijk nieuw onderzoek naar ALS mogelijk gemaakt. Meer kennis over ALS is nodig om uiteindelijk een effectieve behandeling te kunnen ontwikkelen. Prof. Leonard van den Berg: “We kunnen niet garanderen dat we snel een therapie vinden, maar met deze nieuwe onderzoeksprojecten kunnen we wel grote stappen vooruit zetten.”

MEER INFORMATIE?
over de onderzoeksprojecten op www.als-centrum.nl en op www.als.nl/onderzoek