Wat is GoALS? GoALS is de naam van een nieuw groot wetenschappelijk project dat een doorbraak moet realiseren in de genezing van ALS. Het is een meerjarenproject met veel wetenschappelijke inspanning en waar veel geld mee gemoeid is.
In 2022 is het eerste idee voor dit project ontstaan waarna drie partijen zich verenigd hebben binnen GoALS: ALS patiëntenvereniging, ALS Centrum Nederland en Stichting ALS Nederland. Samen geloven wij dat door allerlei recente ontwikkelingen nu het moment is om door te pakken en onderzoek naar ALS verder op te schalen.
Door de inhoudelijke ontwikkelingen van de laatste jaren is het juist nu zo belangrijk om dit onderzoek te versnellen. Een voorwaarde hiervoor is het aanpassen van de financieringsstructuur, zodat onderzoekers met hun projecten en resultaten makkelijker op elkaar kunnen inspelen. Dit creëert een omgeving waarin doorbraken beter en sneller tot stand kunnen komen.
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) ALS is een progressieve zenuw/spierziekte die leidt tot spierzwakte en verlamming. Jaarlijks krijgen 500 Nederlanders de diagnose. Zij hebben een levensverwachting van gemiddeld 3 tot 5 jaar. In Nederland leven zo’n 1.500 mensen met ALS of de aanverwante ziekten PSMA en PLS. Dat betekent dat elk jaar duizenden gezinsleden, vrienden, kennissen, familie en collega’s worden geraakt door ALS, PSMA of PLS. Eén voor één vallen de spieren uit totdat iemand gevangen zit in zijn eigen lichaam. Hierbij maakt ALS geen onderscheid tussen jong of oud. Een lichaamsfunctie van vandaag, kan morgen weg zijn.
Succesvol geneesmiddel geeft hoop Het geneesmiddel Tofersen is een succes voor mensen met een specifieke genetische afwijking (SOD-1 gen-mutatie). Dit is een zeer zeldzame genmutatie en komt bij ongeveer 1% van de Nederlandse mensen met ALS voor. Het middel laat niet alleen vertraging zien, maar na een half jaar zelfs weer opbouw van spieren. Dit succes doet wetenschappers geloven dat een mogelijke behandeling voor alle mensen met ALS sneller binnen handbereik is.
Het GoALS project is ambitieus Het ALS Centrum Nederland heeft de belangrijkste bouwstenen (en bijbehorende kennis) van de keten in één huis: genetisch onderzoek, patiëntmodellen (organoids) en klinische (medicijn) studies. Door de combinatie van recente ontwikkelingen, belangrijkste bouwstenen en kennis is de wetenschap ervan overtuigd dat een oplossing voor ALS, PSMA en PLS gevonden kan worden. Dit vereist wel een consciëntieuze en ook volhardende aanpak. Vandaar dat een meerjarenplan is ontwikkeld die alle focus verdient. Met dit plan kan onderzoek versneld worden uitgevoerd.
Gentherapiën Als de genafwijkingen in beeld zijn van alle mensen met ALS, PSMA en PLS, kunnen gerichte gentherapieën ontwikkeld worden en is er zicht op een structurele oplossing voor ALS, PSMA en PLS. Het middel Tofersen is daar een voorbeeld van. De ambitie is dan ook om de ontwikkeling van deze therapieën te versnellen om van ALS, PSMA en PLS behandelbare ziekten te maken.
GoALS is een initiatief van drie onafhankelijke partijen die vanuit hun eigen missie intensief samenwerken: ALS patiëntenvereniging, ALS Centrum Nederland en Stichting ALS Nederland. Alle drie de partijen hebben hetzelfde doel voor ogen; een oplossing vinden voor ALS, PSMA en PLS.
Meer informatie over de ALS patiëntenvereniging. Meer informatie over ALS Centrum Nederland.