De rol van een verhoogde stofwisseling bij ALS

De rol van een verhoogde stofwisseling bij ALS

mitochondrium, energiefabriekjes van de cellen

Mitochondrium, energiefabriekjes van de cellen

Er zijn diverse aanwijzingen dat een verhoogde stofwisseling (=metabolisme) een rol speelt bij het ontstaan en beloop van ALS. Een behoorlijk deel van de ALS-patiënten verliezen gewicht nog voordat ze spierzwakte krijgen. ALS-patiënten eten, voordat ze ziek worden, meer calorieën en vetten terwijl ze een juist lager lichaamsgewicht hebben. Dit wijst op een verhoogde stofwisseling. Een lager lichaamsgewicht en een gewichtsverlies tijdens de ziekte leiden tot een slechtere prognose en kortere overleving. Met calorierijke diëten kan de stofwisseling mogelijk positief worden beïnvloed, met mogelijk een gunstig effect op de overleving. Het doel van deze MEASURE studie is om de stofwisseling van ALS-patiënten te vergelijken met familieleden en gezonde controlepersonen om heel specifiek patiënten te selecteren die baat kunnen hebben bij therapeutisch ingrijpen op de stofwisseling door middel van een calorierijk dieet.

Stand van zaken per 30 juni 2019

Afgelopen half jaar (eerste helft 2019) is het protocol uitgebreid zodat ook dragers van een ALS-gen die nog geen ALS-klachten hebben, kunnen meedoen. Het doel is om te onderzoeken of afwijkingen in de stofwisseling zich uiten voordat klachten van ALS ontstaan. Tot op heden doen 32 patiënten, 21 controles, 3 familiaire controles en 1 gendrager mee aan deze studie. Gemiddeld worden er 1 à 2 nieuwe deelnemers per maand geïncludeerd en wekelijks 1 à 2 metingen verricht. Met deze aantallen zal het naar verwachting nog 18 maanden duren voordat het volledige aantal deelnemers is geïncludeerd. Desondanks konden al een aantal tussentijdse analyses worden verricht.

  • Zo hebben we in mei een artikel gepubliceerd over het verlies van eetlust (1) in samenwerking met het ALS Centrum in Brisbane, die ook meedoet aan de MEASURE studie.
  • Daarnaast zijn we nauw betrokken bij het opstarten van de MEASURE studie bij de andere internationale partner, het ALS Centrum van het King’s college in Londen.
  • Begin augustus is een subsidieaanvraag bij FightMND goedgekeurd voor het opstarten van een medicijnstudie die direct voortbouwt op de eerdere resultaten van de MEASURE studie. In samenwerking met prof. A Al-Chalabi (Londen) en dr. S Ngo (Brisbane) gaan we een kleine open-label fase IIa medicatiestudie uitvoeren die de werking evalueert van een medicijn op het gebied van hypermetabolisme. De meetopstelling die is ontwikkeld binnen de MEASURE studie om de stofwisseling te bepalen, zal dienen als primaire uitkomstmaat bij deze studie.

(1) van Eijk RPA, Ngo ST, et al. Loss of appetite is associated with a loss of weight and fat mass in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2019.

Projectbeschrijving

 

als-centrum-logo
[projectnr. 2016-47]
Looptijd
3 jaar (2016 - 2019)
Begroting
€ 195.000,-