Model voorspelt levensverwachting ALS-patiënt

April 2019


Arts-onderzoeker Henk-Jan Westeneng

‘Hoe lang heb ik nog?’ Veel ALS-patiënten hebben vragen over hun ziekteverloop. De gemiddelde levensverwachting is drie jaar. “Maar tussen individuele patiënten zijn veel verschillen,” zegt arts-onderzoeker Henk-Jan Westeneng, “dat maakte het geven van een goede prognose lastig.” Daarom ontwikkelde hij met onderzoekers van het ALS Centrum een model om op een betrouwbare manier de levensverwachting van individuele ALS-patiënten in te schatten.

Henk-Jan onderstreept dat het model bovenal belangrijk is voor patiënten zelf: “Veel ALS-patiënten hebben vragen over hun levensverwachting. Met dit nieuwe model kunnen we ALS-patiënten die dit willen weten, meer duidelijkheid geven en de zorg beter afstemmen.”

Een goede voorspelling is ook belangrijk voor onderzoek. Henk-Jan legt dit uit. “Om efficiënt en snel geneesmiddelenonderzoek te kunnen doen, is een goed werkend voorspellingsmodel (predictiemodel) voor het ziekteverloop bij ALS erg belangrijk. Hiermee kunnen we namelijk bij geneesmiddelenonderzoek eerder zien of de achteruitgang van patiënten minder snel verloopt dan verwacht. Dat zou er op kunnen wijzen dat een potentieel geneesmiddel mogelijk effectief is.” Daarnaast kan het model onderzoekers helpen bij het selecteren van patiënten met een vergelijkbaar ziekteverloop. “Doordat we beter kunnen voorspellen hoe de ziekte waarschijnlijk verder verloopt, kunnen we een betere selectie maken en dus mogelijk meer patiënten laten meedoen aan onderzoek.”

Belang

Vóór de ontwikkeling van het ENCALS survival model, zoals het predictiemodel heet, was de voorspelling van het ziekteverloop gebaseerd op het gemiddelde van de hele groep ALS-patiënten. Daarmee werd uitgegaan van een gemiddelde levensverwachting van drie jaar na de eerste klachten. Uit de studie naar het model bleek dat een heel groot deel van de patiënten in de praktijk afwijkt van dit gemiddelde. Daarmee kon dus in de praktijk geen goede individuele voorspelling worden gegeven én was goed geneesmiddelenonderzoek niet mogelijk.

Data

Het model is met veertien ALS-centra uit negen Europese landen ontwikkeld. Die internationale samenwerking is noodzakelijk, omdat zeer veel data van patiënten nodig waren. Door internationaal samen te werken, waren de gegevens van bijna 12.000 verschillende patiënten te vergelijken. Daarnaast kon, doordat verschillende landen deelnamen, ook gelijk worden onderzocht of het model voor verschillende patiënten in verschillende landen een betrouwbare voorspelling geeft.

Toepassing

Er zijn al belangrijke stappen gezet naar de invoering van het model. Zo is er een hulpmiddel ontwikkeld dat in de spreekkamer en in het onderzoek is te gebruiken om de overlevingscurve in beeld te brengen. Een volgende stap is artsen te informeren over hoe zij het model kunnen gebruiken en het beste kunnen bespreken met hun patiënten. Hiertoe heeft het ALS Centrum patiënten gevraagd hoe zij informatie over hun voorspelde ziekteverloop willen ontvangen. De verwachting is dat het model in de loop van het komende jaar in heel Nederland in de zorg wordt toegepast, mits een patiënt dit wil weten.

U kunt helpen

Stichting ALS Nederland is de belangrijkste financier van wetenschappelijk ALS onderzoek in Nederland en heeft ook dit onderzoek gefinancierd. Gorrit-Jan Blonk, directeur: “Om ALS de wereld uit te krijgen, is nog steeds veel onderzoek en dus veel geld nodig. Dit onderzoek is relevant voor ALS-patiënten en voor medicijnonderzoek. Dat is dus precies waar we het voor doen! Daarom blijven donaties ook zo belangrijk. Met voldoende geld voor onderzoek werken wij samen aan een toekomst zonder ALS.”

Wat vinden patiënten en een nabestaande van het predictiemodel?

Jessika van Zanten, 46 jaar

‘Wel of niet weten hoelang ik vermoedelijk nog te leven heb … Niet denk ik. Volgens mij loop je dan alleen nog maar aan die einddatum te denken, en vergeet je te leven. Ik heb kids van 5 en 3, ik wil niet weten wat ik nog kan meemaken en wat niet (meer).’

Mirjam Schaap, 52 jaar

‘Ik ben daarover aan het nadenken. Niet weten maakt het misschien makkelijker om bij de dag te leven. Wel weten maakt het mogelijk om te plannen wat je nog wil doen. Een duivels dilemma. Ik neig naar niet weten. Ieder moment dat ik leef is er één. Nu al weten dat ik het afstuderen van mijn zoon niet meemaak…’

Jacqueline Dijke, 44 jaar

‘Ik denk dat ik dan veel sneller bij de pakken neer ga zitten. Je gaat ervoor dat ze tijdig een medicijn vinden, mij zou dat niet lukken als ik van te voren weet dat het sneller gaat. Hoop doet leven. Ik vraag mij ook af of het aanvragen van hulpmiddelen via Wmo dan nog moeilijker verloopt? Nu hoorde ik al: Dat gaan we niet vergoeden, want misschien kan je er maar een half jaar gebruik van maken.’

Jennifer Kaptein de Bruijn, nabestaande

‘Ik heb pas mijn moeder verloren aan ALS op haar 77e jaar. Mijn moeder had al jaren last van één verlamde arm Mijn moeder had al jaren last van één verlamde arm met diagnose focale spieratrofie. Vanaf 2018 begon haar tweede arm ook en kwam de diagnose PSMA. Mijn ouders moesten verhuizen naar een gelijkvloerse woning op aanraden van de gemeente. Als ze had geweten dat het zo snel achteruit zou gaan, had mijn vader in zijn huis kunnen blijven.’

Hanno Bos, 44 jaar

‘Mijn neuroloog heeft berekend dat mijn levens-verwachting 5 jaar na de diagnose is. Dat zou betekenen nog 11 maanden. Het was even slikken maar ik ben blij dat ik het nu weet. Ik had de levensverwachting veel liever 4 jaar geleden te horen gekregen. Nu zullen we wel zien hoe het loopt. We kunnen de tijd toch niet meer terugdraaien en weloverwogen keuzes en beslissingen ongedaan maken.’