SMALLS – small animal model for ALS

Achtergrond

In dit project van ERIBA, European Research Institute for the Biology of Ageing (onderdeel van het UMCG), zoeken we naar mogelijkheden om verlamming bij ALS tegen te gaan. We gebruiken daarvoor kleine wormen met ALS. Voorafgaand aan dit project hebben we systematisch gezocht naar ALS wormen die minder snel verlamd raken. In dit onderzoek willen we uitvinden welke onderliggende biologische eigenschappen en genen daarvoor verantwoordelijk zijn. Als we deze in kaart hebben gebracht, dan kunnen we deze in een vervolgproject aanpassen in cellen van patiënten, om te zien of ingrijpen in deze eigenschappen gebruikt kan worden als mogelijke therapie.

Er is nog nooit eerder op deze manier, onbevooroordeeld en grootschalig, gezocht naar biologische eigenschappen die verlamming remmen. Dat komt doordat andere cel- en diermodellen zich daarvoor niet lenen en er voor de wormen eerder nog geen geschikte methodes ontwikkeld waren om dit te kunnen doen. Die methoden hebben we nu wel. In eerder onderzoek naar ALS waarbij dezelfde wormen zijn gebruikt, werd steeds een hypothese getest vanuit genetisch onderzoek bij patiënten. De kracht van dit onderzoek is dat we omgekeerd te werk gaan.

Wij zijn begonnen bij de gewenste uitkomst: langer blijven bewegen. Door biologische veranderingen in de ALS wormen in kaart te brengen, komen we erachter wat daarvoor nodig is. Door onze benadering verwachten we resultaten die niet op een ander manier gevonden zouden kunnen worden. Denk bijvoorbeeld aan mogelijkheden om de zenuwcellen en spiercellen beter te wapenen tegen ALS. Onze vindingen worden direct naast gegevens van patiënten gelegd, zodat we genen met veranderingen in patiënten prioriteit kunnen geven (aanvullend op ProjectMinE). Dit onderzoek is dus een aanvullende nieuwe richting op het bestaande onderzoek waardoor de kans op het vinden van een medicijn wordt vergroot.

Doelstellingen / mijlpalen

1. In december 2020 heeft ERIBA alle genetische veranderingen in kaart gebracht die aanwezig zijn in de beschermde ALS wormen.
2. In maart 2021 heeft ERIBA samen met het ALS centrum Utrecht de overlap bepaald tussen de genetische veranderingen in de beschermde ALS wormen en 40.000 ALS patiënten.
3. In december 2021 heeft ERIBA alle beschermde ALS wormen geclassificeerd op basis van veranderingen in hun beweging, spier-zenuwcel interacties en cel-eigenschappen die kenmerkend zijn voor ALS.

Looptijd
Januari 2020 - 2022 (2 jaar)
Begroting
€ 208.000,-