Tracking the progression of ALS

Snellere bepaling van behandeleffect bij medicijnonderzoek

Er is een grote behoefte aan een effectieve behandeling voor patiënten met ALS. Ondanks dat we enorm veel te weten zijn gekomen over de oorzaak van ALS, is het aantal succesvolle medicijnstudies voor het bepalen van een behandeleffect laag. Een belangrijke oorzaak is het gebrek aan gevoelige meetinstrumenten voor de selectie van de meest geschikte medicijnen voor grootschalige medicijnstudies, wat resulteert in een hoger risico op falen, verlies van middelen, en nog belangrijker, extra vertraging bij het vinden van effectieve medicijnen. In dit project wordt dit cruciale aspect aangepakt door de mogelijkheden van een innovatieve ‘elektrofysiologische spierscan’ te onderzoeken. Deze spierscan levert gevoelige en objectieve uitkomstmaten op die van groot belang zijn om behandeleffecten te bepalen in een vroege fase van medicijnstudies. Dit maakt een snellere selectie van de meest geschikte potentiële medicijnen mogelijk, versnelt het proces van medicijnontwikkeling en zal uiteindelijk de kans op succes aanzienlijk vergroten.

Meetmethode gericht op de oorzaak van progressieve spierzwakte bij ALS

ALS wordt gekenmerkt door progressief verlies van motorische zenuwcellen. Dit zijn de zenuwcellen die de spieren aansturen. Het verlies van deze zenuwcellen zorgt uiteindelijk voor de progressieve klachten van ALS-patiënten. Toch is soms al meer dan de helft van de motorische zenuwcellen verloren voordat er merkbare klachten van spierzwakte optreden. Methoden die het verlies van deze zenuwcellen kunnen meten, zouden eerder veranderingen kunnen opmerken en nauwkeuriger het ziektebeloop kunnen volgen vergeleken met standaard uitkomstmaten (bijv. vragenlijsten, spierkracht of longfunctie). Een gevoeligere uitkomstmaat kan het effect van experimentele medicijnen op het ziektebeloop sneller aantonen, waardoor eerder de waarde ervan bepaald kan worden voor een verder vervolg bij grootschalige medicijnstudies. In dit project gaan we daarom de elektrofysiologische spierscan als meetinstrument voor motorisch zenuwcelverlies testen en de betrouwbaarheid ervan beoordelen in gespecialiseerde ALS-klinieken.

Implementatie van meetmethode in medicijnstudies

In dit project werken we op internationaal niveau samen met onderzoeksgroepen die aanvullende gegevens en expertise hebben met de toepassingen van de elektrofysiologische spierscan. Zo creëren we een netwerk om veelbelovende uitkomstmaten voor het volgen van het ziektebeloop verder te verkennen. Dit biedt bovendien de mogelijkheid om kennis en expertise tussen de verschillende centra uit te wisselen. Tot slot gaan we ons met deze gezamenlijke kennis richten op de uitdagingen die komen kijken bij de implementatie in grootschalig onderzoek en toekomstige medicijnstudies.

Looptijd
2 jaar (2021-2022)
Begroting
€ 123.900,-