Tricals – Reactive

Medicijnstudies in ALS

Effectieve medicijnen voor patiënten met ALS zijn hard nodig. Het is nu bijna 25 jaar geleden dat Riluzole is goedgekeurd. Sindsdien zijn er tientallen middelen getest, maar heeft geen enkel medicijn de eindstreep behaald. De beschikbare middelen worden voor een groot deel besteed aan medicijnstudies. Medicijnstudies zijn niet alleen langdurig en kostbaar, maar ook erg belastend voor patiënten o.a. wegens het gebruik van nepmedicijnen (placebo) en herhaald ziekenhuisbezoek. Artsen en onderzoekers realiseren zich dat er drastische veranderingen nodig zijn om het tij te keren. Echter, door het ontbreken van richtlijnen voor medicijnstudies blijven veranderingen uit. Veel medicijnstudies zijn daarom nog steeds gebaseerd op achterhaalde methoden of gebruiken weliswaar nieuwe, maar niet gevalideerde ontwerpen (trial design). In eerder gepubliceerd onderzoek toonden we aan dat sommige van deze “innovatieve” designs niet in staat zijn om de werkzaamheid van een medicijn te meten; patiënten worden in die gevallen nodeloos blootgesteld aan placebo. Dit zijn zorgwekkende ontwikkelingen en leiden op den duur tot nog meer negatieve medicijnstudies. Negatieve medicijnstudies zijn niet alleen demotiverend voor farmaceuten, maar kunnen er ook toe leiden dat minder patiënten willen deelnemen aan toekomstige studies. Al deze factoren kunnen uiteindelijk desastreuze gevolgen hebben voor de ontwikkeling van ALS medicijnen. Veranderingen in medicijnstudies voor ALS zijn daarom onontbeerlijk.

Het is tijd om het roer om te gooien

Eerder lieten we zien hoe het innoveren van trial design voordelen kan hebben voor patiënten, onderzoekers, de farmaceutische industrie en geldschieters. Innovatieve designs kunnen placebogroepen verkleinen, het aantal ziekenhuisbezoeken verminderen, de trialduur verkorten en de kosten verminderen. Het optimaliseren van trial design vergt echter gespecialiseerde kennis, wat de implementatie bemoeilijkt. Om deze reden willen we een platform ontwikkelen dat niet alleen het voortouw neemt in het opzetten van medicijnstudies, maar tevens bewerkstelligt dat innovaties geïmplementeerd worden. Het platform bundelt de kennis van het ALS Centrum in het uitvoeren van medicijnstudies met de expertise van Julius Clinical in trial methodologie. Door optimaal gebruik te maken van historische gegevens, patiënten data, het internationale ENCALS netwerk en het TRICALS platform, hopen we een verandering te bewerkstelligen in toekomstige medicijnstudies.

TRICALS – Reactive

Dit project bestaat uit drie onderdelen:

(1) het verbeteren van medicijnstudies in ALS,
(2) het implementeren van historische patiënten data in toekomstige studies en
(3) het ontwikkelen van software dat de implementatie faciliteert. TRICALS-Reactive bouwt verder op onze eerdere resultaten en is onderdeel van TRICALS: een internationaal online platform dat ALS patiënten, ALS centra en de farmaceutische industrie met elkaar verbindt. De naam Reactive (reagerend) verwijst naar het feit dat veranderingen zijn vereist als reactie op de tegenvallende resultaten uit medicijnstudies. Daarnaast verwijst Reactive naar de software die gebruikt zal worden om innovatieve designs, data van patiënten en input van experts met elkaar te verweven.

Onze doeleinden zijn gebaseerd op feedback van patiënten, onderzoekers en geldverstrekkers. Project TRICALS-Reactive heeft als doel om:

1. Patiënten:

a) Methoden te ontwikkelen om placebo groepen te verkleinen
b) Bezoekschema’s en meetmethoden te verbeteren om de last voor patiënten te verlagen
c) Selectie criteria te innoveren zodat meer patiënten kunnen deelnemen aan trials

2. Onderzoekers:

a) Kant-en-klare studie ontwerpen te genereren om de ontwikkelingstijd te verlagen
b) Groepsgroottes te verlagen om de haalbaarheid van trials te vergroten
c) Evaluatietechnieken te vernieuwen om de patiëntveiligheid te verbeteren

3. Geldverstrekkers:

a) Kosten van medicijnstudies te verlagen om meer studies te initiëren
b) Ineffectieve studies vroegtijdig te stoppen om het verlies van middelen te beperken
c) Methodologie openbaar aan te bieden om de implementatie te stimuleren

Uiteindelijk moet TRICALS-Reactive een verandering bewerkstelligen in de manier waarop we medicijnstudies uitvoeren en een versnelling aanbrengen in de ontwikkeling van een medicijn tegen ALS.

Update november 2018: TRICALS-Reactive: Betere geneesmiddelenstudies door innovatieve software

[projectnr. 2018-66]
Looptijd
3 jaar (2018 - 2020)
Begroting
€ 527.488,-