TRICALS – Towards a cure (deel 1)

Achtergrond

Momenteel is er helaas nog steeds een grote behoefte aan een effectieve behandeling voor mensen met ALS. Het is bijna 25 jaar geleden dat het laatste en enige medicijn voor ALS werd goedgekeurd in Europa. De overleving van mensen met ALS is verbeterd, maar blijft onacceptabel kort. Veel veelbelovende therapieën zijn getest, maar geen van hen bereikte de patiënt. Dit is een harde conclusie die het frustrerend trage en niet-succesvolle proces van medicijnontwikkeling bij ALS illustreert.

We zijn de afgelopen decennia veel meer te weten gekomen over de oorzaak van ALS. Het is duidelijk geworden dat ALS niet één ziekte is: ALS is hoogstwaarschijnlijk een verzameling subtypen die allemaal leiden tot dezelfde symptomen van ALS. Het kan zijn dat voor elk subtype een specifieke therapie ontwikkeld moet worden. Met andere woorden, het is waarschijnlijk dat er voor ALS een groot aantal geneesmiddelen of andere vormen van therapie uitgetest moeten worden om te komen tot een effectieve behandeling voor mensen met ALS.

Het ALS Centrum Nederland heeft uitgebreide ervaring met het opzetten en uitvoeren van door de industrie en door onderzoekers geïnitieerde trials bij ALS. In het UMC Utrecht werkt een grote, multidisciplinaire, onderzoeksgroep met als enig doel zo snel mogelijk een effectieve behandeling voor mensen met ALS te vinden. Aangezien ALS een relatief zeldzame en complexe aandoening is, is het onwaarschijnlijk dat één enkele wetenschapper, benadering of land in staat zal zijn op zichzelf effectieve behandelingen voor mensen met ALS te vinden. Om toch succesvol te zijn, moeten we een radicale verandering tot stand brengen in de manier waarop we de afgelopen decennia hebben gewerkt.

We weten dat de meeste mensen met ALS graag willen deelnemen aan klinische studies in de hoop dat dit ten goede zal komen aan henzelf of toekomstige patiënten. Momenteel kan echter slechts 2% van alle patiënten met ALS deelnemen aan therapie trials. Dit moet veranderen.

TRICALS – Towards a cure (deel 1)

Daarom zijn Europese en Australische ALS-centra recent gestart met een nieuw en uniek initiatief: TRICALS, het ‘Treatment Research Initiative to Cure ALS’. Het doel is eenvoudig maar ambitieus: elke ALS-patiënt de mogelijkheid bieden om deel te nemen aan hoogwaardige, therapie trials die onze kennis van de ziekte vergroten en betere, effectievere behandelingen voor ALS identificeren. Dit kan alleen worden bereikt als ALS-centra, ALS-patiënten, ALS-stichtingen en andere fondsenwervende instanties hun krachten bundelen en nauw samenwerken, zoals beoogd in dit initiatief.

TRICALS zal vernieuwende methoden introduceren om trials uit te voeren, zodat de belasting en het aantal mensen op placebo zo laag mogelijk wordt. Ook zal TRICALS de zogenaamde ‘trial readiness’ voor ALS verbeteren door een efficiënte en effectieve infrastructuur op te zetten, om zo het aantal ALS trials te vergroten. Bovendien zal TRICALS een gunstig behandeleffect voor mensen met ALS zodanig vastleggen, dat het door instanties zoals de EMA en FDA erkend wordt.

Doelstellingen

De specifieke doelstellingen van het huidige projectvoorstel ‘TRICALS – Towards a Cure (deel I)’ zijn:
1. Het opzetten van innovatieve, multi-center trials met drie veelbelovende geneesmiddelen: Triumeq, lithiumcarbonaat en een orale formulering van Edaravone. Dit houdt in: ontwikkelen protocol, goedkeuring ethische commissie, training van alle centra om de beoordeling van uitkomstmaten te harmoniseren;
2. De inclusie van, in eerste instantie, 100 patiënten in één van de drie trials in Nederland. Elk ALS centrum zal zich inzetten voor financiering van deelname van mensen met ALS in hun eigen land of heeft die financiering al verkregen;
3. Het opzetten van een veilig en duurzaam online (EMA en FDA goedgekeurd), multi-center, ALS Data entry- systeem en Data Management plan voor de drie, en toekomstige, ALS-trials;
4. Het opzetten van een virtuele, geharmoniseerde biobank van plasma, DNA / RNA, liquor-monsters van alle deelnemers aan de trials voor biomarker studies.

TRICALS – Towards a Cure (deel I) is een belangrijke eerste stap in een gezamenlijk, internationaal initiatief van ALS onderzoekers, patiënten en stichtingen om de behandeling van mensen met ALS te verbeteren.

Looptijd
November 2018 - november 2021 (3 jaar)
Begroting
€ 978.000,-